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核酸藥物行業發展方興未艾,國內企業有望后來居上

作者:英納氏            發布時間:2022-06-28

 

核酸藥物正逐漸成為生物醫藥投資的重點以及醫藥企業研發的熱點。

5月20日,弗若斯特沙利文正式發布《核酸藥物市場產業現狀與未來發展研究報告》(以下簡稱“《報告》”)?!秷蟾妗分赋?,核酸藥物主要包括mRNA和小核酸兩類,目前全球已有數十款核酸藥物上市。短期來看,mRNA產品的未來市場主要貢獻者仍然將是新冠疫苗;針對患者群體較大適應癥的小核酸藥物,則將驅動市場快速發展。

沙利文全球合伙人兼大中華區總裁王昕博士在接受《華夏時報》記者采訪時表示,數億劑mRNA新冠疫苗的接種驗證了其效力,同時也使得整體核酸藥物研發熱度再度升高。核酸藥物適用的靶點豐富、特異性強,能夠從源頭對疾病進行干預。目前全球已有數十款核酸藥物上市,并取得了積極的市場反饋,核酸藥物行業發展方興未艾。

mRNA藥物在新冠疫情中大放異彩

信使RNA(mRNA)是一種單鏈長核糖核酸,能夠傳遞DNA中的遺傳信息,經過翻譯合成蛋白質。mRNA進入體內后,可以由自體細胞表達出特定的蛋白質,避免了體外因素影響;可以通過內源表達功能蛋白調節人體免疫系統,并消除包括癌細胞在內的自體威脅。相比于傳統治療,mRNA療法具有靶向性更強,合成更簡單,適應范圍更廣,可替代蛋白質治療等多種優勢。

除了感染性疾病疫苗(預防性疫苗),腫瘤治療(治療性疫苗)、蛋白替代療法(治療性藥物)也是mRNA藥物的主要應用方向,其中免疫療法治療腫瘤是目前mRNA技術的研究熱點?!秷蟾妗分赋?,mRNA具備預防和治療多種疾病的潛力,作為突破性的技術平臺,有望部分替代傳統藥物和疫苗,開拓出新的治療領域,帶來新的療法變革。

目前正在開發的mRNA藥物按用途和藥物類型主要可分為三大類:預防性疫苗、治療性疫苗和治療性藥物,據統計,全球mRNA藥物進入臨床管線的共有 56 個,研發主要集中在疫苗領域,約占84%,而治療性藥物占比約為16%。除兩款mRNA新冠疫苗緊急上市外,其他大多處于早期階段,mRNA研發主要處于臨床I期階段,約占總數量的40%?!秷蟾妗奉A計,未來15年,預防性疫苗將主要占據mRNA產品市場。短期而言,預防性疫苗市場主要源于新冠疫苗產品,中長期而言,則會拓展到更多感染性疾病的預防中,如流感病毒疫苗、流感呼吸道合胞病毒疫苗、瘧疾疫苗等領域。

小核酸藥物潛力巨大

小核酸藥物,即寡核苷酸藥物,是由十幾個到幾十個核苷酸串聯組成的短鏈核酸,目前小核酸藥物主要包括 RNAi 藥物和 ASO 藥 物,作用于pre-mRNA或mRNA,通過干預靶標基因表達實現疾病治療目的,具有靶點豐富、研發周期短、藥效持久、臨床開發成功率高等優勢。經過四十年余年的研究積累,小核酸藥物在化學修飾、藥物遞送方面不斷取得進展?!秷蟾妗凤@示,目前國內有 14 小核酸藥物研發進入臨床研究階段。其中 6 款藥物為為ASO藥物,7 款為基于RNAi的siRNA小核酸藥物,1款為基于CRISPR/Cas9的sgRNA藥物。

從適應癥來看,脊髓性肌萎縮是目前商業化最為成功的適應癥,2021年該適應癥僅有一款藥物,卻貢獻了近20億美元的銷售。其他適應癥包括有杜氏肌營養不良等,總體來看,目前上市產品主要在罕見病適應癥領域,商業化成功的同時也踐行了解決臨床需求和痛點的初衷,但也從側面揭露出目前小核酸藥物市場缺乏病人群體較大的適應癥的現狀。值得注意的是,憑借小核酸獨特的作用機制,其在眾多適應癥擁有更大的開發潛力和臨床價值,臨床在研管線中不乏針對癌癥、糖尿病、乙肝等大病種的臨床試驗,將極大地彌補商業化重磅品種乏力的現狀,支持小核酸藥物市場未來的發展。

從臨床管線來看,全球小核酸藥物適應癥分布廣泛,包含了腫瘤(24%),遺傳?。?2%),感覺器官疾?。?3%),心血管系統疾?。?2%),消化道和新陳代謝疾?。?%)等多個疾病領域。腫瘤和遺傳病是臨床管線的適應癥中占比最多的。在治療遺傳病的臨床管線中,大多為治療罕見病的小核酸藥物,例如ATTR/hAATR多發性神經病、亨廷頓病、先天性厚甲癥等。

《報告》指出,小核酸藥物有望成為繼小分子藥物和抗體藥物之后的第三大類藥物。未來,隨著臨床階段小核酸藥物的不斷上市,尤其是針對患者群體較大的適應癥藥物,如乙型肝炎的潛在治愈性藥物,將進一步驅動市場快速發展。

國內企業有望領跑

小核酸藥物由于不穩定且分子結構較大,帶有負電荷的原因,容易被核酶降解,且較難穿透細胞膜,曾在 2009 至 2013 年因為安全問題和遞送系統問題陷入低谷期。藥物遞送在保護RNA結構、增加靶向能力,降低給藥劑量和降低毒副作用等方面起重要作用。隨著關鍵的遞送系統的技術突破,小核酸藥物產業迎來蓬勃的發展。

《報告》指出,目前國內的小核酸行業仍然處于發展初期階段,但由于國內患者群體基數較大、市場發展空間大,未來伴隨我國小核酸藥物開發企業的研發能力提升,有望逐步進入差異化創新和突破性創新階段,我國小核酸藥物市場有望迎來快速發展。

瑞博生物創始人、董事長梁子才博士認為,在這一領域,中國有機會從跟跑世界領先水平到并跑和局部領跑,成為中國創新藥領域現代化和國際化的一個亮點。

根據《報告》對重點布局核酸藥物領域的國內外公司梳理,國外核酸藥物公司主要包括Alnylam、BioNTech、Moderna、IONIS、Sirnaomics(圣諾醫藥),其中前三家企業已有核酸藥物獲批使用。而艾博生物、阿格納生物、銳博生物、瑞博生物和浙江海昶生物是報告中例舉的國內核酸藥物企業代表。其中艾博生物針對COVID-19研發的mRNA疫苗,現已進入國際多中心三期臨床研究,并獲得藥品生產許可證;阿格納生物和銳博生物研發的新冠mRNA疫苗在今年3月開展了II期臨床試驗。

“核酸藥物市場前景廣闊且增長迅速,中國在全球水平上從跟跑到并跑,再到現在的局部領跑已取得了階段性的飛躍。國內核酸企業要實現局部領跑需要著手于具有競爭優勢的核酸藥物產品、藥物研發平臺和關鍵技術的迭代創新,目前國內領跑企業聚焦于上游原材料的供應或中游的核心技術研發及生產,完善研發體系,以臨床價值為導向提高療效和安全性并拓展治療領域將推動產品商業化。國內企業研發生產基地化,追求技術領域突破創新,加快研發差異化布局,多方聯動發展,市場需求與規模逐步擴大以及資本的涌入也將進一步加速企業的領跑速度。”王昕博士對本報記者表示。

責任編輯:孫夢圓 主編:陳巖鵬


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